Terapia génica para retinosis pigmentaria


      Hay varios genes que pueden causar RP cuando se mutan. Uno que es particularmente propenso a las mutaciones, conocido como el Retinitis Pigmentosa GTPase Regulador (RPGR), es responsable de mantener los fotorreceptores.

En algunos pacientes que padecen RP, este gen carece de más de la mitad de su código de ADN y se compone sólo de los nucleótidos G y A en las áreas.

Se ha desarrollado una técnica innovadora en la que se utiliza un virus inocuo para entregar una versión correcta del gen que contiene el ADN en el ojo. Esta terapia genética ha sido realizada por primera vez en un hombre ciego que sufre de RP. Sin embargo, habrá que esperar un par de años antes de que esta técnica sea exitosa .

"Cambiar el código genético siempre se lleva a cabo con mucha cautela, pero la nueva secuencia que estamos utilizando ha demostrado ser muy eficaz en nuestros estudios de laboratorio." Robert MacLaren, Profesor de Oftalmología en la Universidad de Oxford.

 


Publicado el domingo 26 de marzo de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.ox.ac.uk/news/2017-03-17-new-trial-blindness-rewrites-genetic-code

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