Nuevo ensayo clínico de NightstaRx para retinosis pigmentaria


      Nightstar, una compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de terapias genéticas para las distrofias de retina hereditarias, anuncia que la Compañía ha comenzado a matricular y dosificar sujetos en un ensayo clínico de Fase I / II para tratar a pacientes con X Retinitis Pigmentaria Enlazada (XLRP).

Este es el primer ensayo clínico de su tipo en XLRP en todo el mundo, y se ha progresado de la concesión de licencias a ensayos clínicos en un período de sólo 18 meses.

El enfoque de la terapia génica que se utiliza emplea la mejor innovación en la clase, utilizando un vector viral conocido como virus adenoasociado (AAV) para administrar una copia optimizada de codón del gen regulador de la GTPasa retinosis pigmentaria (RPGR) en las células del ojo, Para pruebas clínicas.

XLRP es una rara enfermedad huérfana que resulta de un defecto genético congénito y una de las causas más comunes de ceguera en los jóvenes. La degeneración progresiva se produce debido a la pérdida de los fotorreceptores de bastones y conos. Actualmente no hay opciones de tratamiento.

El Dr. Aniz Girach, Jefe Médico de Nightstar, comentó: "El ensayo actual es un estudio multicéntrico abierto, escalado de dosis diseñado para inscribir al menos a 24 pacientes masculinos en centros de excelencia de Oftalmología, como Oxford y Manchester. Cada paciente recibirá una sola inyección subretinal de terapia génica AAV-XLRPGR. El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de AAV-XLRPGR durante un período de 12 meses.

Robert MacLaren, profesor de oftalmología de la Universidad de Oxford y investigador principal, comentó: La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es una enfermedad devastadora de inicio precoz que conduce a la ceguera en los hombres. Muchas personas son legalmente ciegas en su adolescencia, y actualmente no hay tratamiento disponible. Basado en hallazgos previos en modelos preclínicos de enfermedades in vivo, que han mostrado rescate significativo de fotorreceptores, creemos que este enfoque tiene un gran potencial para restaurar o mantener la vista en los pacientes. La única estrategia de optimización de codones supera los problemas inherentes de inestabilidad de RPGR que confundieron los intentos anteriores de sustitución de genes.

Nightstars CEO David Fellows comentó, Estamos encantados de informar sobre el avance en la clínica de nuestro segundo programa de distrofia de retina. Si tiene éxito, esta terapia génica tiene el potencial de transformar la vida de muchos pacientes.

 


Publicado el domingo 26 de marzo de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.stemcellsresearch.tv/gene-therapy/nightstarx-commences-first-phase-iii-gene-therapy-clinical-trial-business-wire-press-release.php

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