Medicina regenerativa esperanza y prudencia en distrofias de retina


      Las células madre derivadas del propio cuerpo de una persona tienen el potencial de reemplazar el tejido dañado por una amplia gama de enfermedades.

Ahora, dos informes publicados en el New England Journal of Medicine ponen de relieve la promesa -y el peligro- de este rápido avance de la medicina regenerativa. Ambos grupos tuvieron como objetivo el mismo trastorno: la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), una forma común y progresiva de pérdida de la visión. Desafortunadamente para varios pacientes, los resultados no podrían haber sido más diferentes.

En el primer caso, los investigadores de Japón tomaron células de la piel de una voluntaria femenina con AMD y las utilizaron para crear células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) en el laboratorio. Esas iPSCs fueron persuadidas a diferenciarse en células que se asemejan mucho a las encontradas cerca de la mácula, un área diminuta en el centro de la retina del ojo que está dañada en la DMAE. El tejido cultivado en laboratorio, hecho de células epiteliales de pigmento retiniano, fue luego trasplantado en uno de los ojos de la mujer. Si bien existía la esperanza de que pudiera haber una mejora visual real, el principal objetivo de este primer proyecto de investigación en humanos fue evaluar la seguridad. La visión del paciente permaneció estable en el ojo tratado, no ocurrieron eventos adversos y las células trasplantadas permanecieron viables durante más de un año.

Lo emocionante, pero, como lo demuestra el segundo informe, es imperativo que todas las pruebas humanas de los enfoques regenerativos se diseñen y lleven a cabo con el máximo cuidado y rigor científico. En ese caso, tres mujeres ancianas con AMD pagaron $ 5,000 cada una a una clínica de Florida para ser inyectadas en ambos ojos con una suspensión de células, incluyendo células madre aisladas de su propia grasa abdominal. ¿El triste resultado? Todas las mujeres sufrieron una pérdida de visión severa e irreversible que las dejó legalmente o, en un caso, completamente ciegas.

La AMD comienza como la forma "seca", con su característico adelgazamiento y pérdida de tejido en la mácula. Con los años, eso puede erosionar la visión central de una persona, que es importante para la lectura y otras tareas similares. Algunas personas también desarrollarán la forma "deshidratada" más húmeda, en la que nuevos vasos sanguíneos comienzan a crecer cerca de la mácula.

Debido a que estos vasos sanguíneos son inestables, se escapan sangre y otros fluidos que pueden destruir la visión más rápidamente. Si bien existen tratamientos para sellar los vasos sanguíneos con fugas o prevenir su crecimiento, no hay forma comprobada de restaurar la visión perdida en una persona con AMD.

El estudio japonés involucró a Shinya Yamanaka, co-receptora del Premio Nobel de Fisiología y Medicina 2012 por descubrir iPSCs, afiliada en los Estados Unidos con el Instituto Gladstone de Enfermedades Cardiovasculares, San Francisco; Y Masayo Takahashi de la Universidad de Kyoto [1]. En el estudio, los investigadores y sus colegas tomaron células de la piel de una mujer japonesa de 77 años con AMD húmeda y produjeron iPSCs. A continuación, utilizaron las iPSC para desarrollar una hoja de células epiteliales de pigmento retiniano en el laboratorio.

En septiembre de 2014, injertaron el tejido en la retina de su ojo derecho y se integraron en una capa de células pigmentadas de la retina y se convirtieron en tejido funcional. Es más, porque el trasplante fue hecho de su propio cuerpo, la mujer no necesitó tomar un inmunosupresor. Un año más tarde, el tejido trasplantado permaneció completamente intacto. Si bien la visión de la mujer en el ojo tratado no había mejorado, se había estabilizado.

Por razones de seguridad, los investigadores habían seleccionado intencionadamente a la mujer como su primer paciente porque su visión ya estaba seriamente comprometida. Con otras partes de su retina ya dañadas, era poco probable que el tratamiento iPSC mejorara su visión. Sin embargo, el éxito de esta primera cirugía es sin embargo un paso importante y prometedor para demostrar la seguridad del trasplante de tejido derivado de iPSC.

Vale la pena señalar que el equipo japonés también produjo tejido de reemplazo de las células de un hombre japonés de 68 años de edad con AMD húmeda. Sin embargo, los investigadores más tarde detectaron cambios genéticos sutiles en sus iPSCs y decidieron no pasar con la cirugía, otra vez por razones de seguridad.

En el segundo informe, los investigadores financiados por los NIH detallan los casos trágicos de tres mujeres ancianas con DMAE seca que recibieron otro tipo de tratamiento experimental en una clínica de la Florida [2]. Los investigadores, que no estaban afiliados a la clínica, se dieron cuenta de la situación después de que las mujeres buscaran tratamiento en sus prácticas de oftalmología universitarias. Como los investigadores informan, cada uno de los pacientes que habían experimentado el tratamiento experimental estaban sufriendo de una serie de problemas oculares graves, incluyendo aumento de la presión intraocular, sangrado y desprendimiento de retina.

Las mujeres contaron una historia similar. Aprendieron sobre lo que creían ser un ensayo clínico de un tratamiento experimental. El tratamiento, como se les dijo posteriormente, costó $ 5,000 e implicó liposucción para eliminar una muestra de tejido graso. Ese tejido se procesó para aislar células madre putativas. Estas células se suspendieron en una solución producida a partir de la sangre de cada paciente y se inyectaron inmediatamente en ambos ojos. A las mujeres se les dijo después usar gotas de antibióticos y limitar sus actividades durante tres días. Dentro de una semana, todos tuvieron pérdida severa de la visión.

Como otros han señalado, la experiencia de estas mujeres incluyó varias banderas rojas importantes. Por un lado, las personas que participan en ensayos clínicos no deben ser invitadas a pagar por su tratamiento. En segundo lugar, aunque las mujeres pensaron que estaban participando en el ensayo clínico, se les entregó formularios de consentimiento por escrito que no hizo mención de la investigación. Por último, en un ensayo clínico bien diseñado para un tratamiento de los ojos experimental, nunca se tratan los dos ojos a la vez!

En cuanto a Takahashi y Yamanaka, mientras que demostraron su acercamiento en un paciente con AMD húmedo, la forma más prevalente en Japón, en principio dicen que tal tratamiento podría beneficiar a las personas con cualquiera de las formas de la enfermedad. Los investigadores informan que ahora están llevando a cabo cirugías con iPSCs producidos a partir de las células sanguíneas de otra persona en lugar de las propias células del paciente. A pesar de las mayores posibilidades de rechazo, tales enfoques podrían resultar más prácticos. No requerirían la producción de iPSC para todos y cada uno de los pacientes, lo que requiere tiempo y es caro.

El futuro de la medicina regenerativa en AMD seguramente parece brillante. Al mismo tiempo, la yuxtaposición de estos dos informes sirve como un cuento cauteloso importante. Tan prometedor como la medicina regenerativa es, debemos tener cuidado de no dejarnos salir antes de la evidencia. "Primero no hacer daño" tiene que ser nuestro lema.

 


Publicado el martes 11 de abril de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.retina-international.org/regenerative-medicine-promise-and-peril

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