La biología y el tratamiento de la ceguera con células madre


El Dr. Gilbert Bernier investiga para curar la ceguera.

      El objetivo es transformar las células madre en fotorreceptores cono para luego trasplantarlas en ojos ciegos para restaurar la visión.

El Dr. Bernier hizo titulares hace unos años con su tremendamente importante descubrimiento financiado por FFB que descubrió un método eficiente y efectivo para convocar a las células madre a transformarse en fotorreceptores de cono. Desde entonces, ha estado afinando su enfoque en el laboratorio con el claro objetivo de avanzar hacia un ensayo clínico. El año pasado, lanzó la empresa StemAxon y comenzó a reunir a los miembros clave del equipo para acelerar su camino hacia la clínica.

¿Su aproximación del transplante del fotorreceptor del cono trabajará para usted? Cuando se le hace esta pregunta, el Dr. Bernier responde con honestidad y cautela: "Para responder a esta pregunta, necesito conocer la biología detrás de la enfermedad". Primero y ante todo, el Dr. Bernier es un científico que tiene cuidado de no adelantar ni sobrepasar -hombre el potencial de su enfoque. Sin embargo, es bastante optimista acerca de su potencial para trabajar con la enfermedad de Stargardt, un trastorno ocular cegador hereditario que generalmente comienza durante la adolescencia y conduce a la pérdida progresiva de la visión central.

Para el Dr. Bernier, tiene sentido empezar por enfocarse en la enfermedad de Stargardt porque hay una fuerte evidencia científica que demuestra que funcionará. ¿Por qué? Porque su plan consiste en trasplantar láminas de fotorreceptores de cono purificado en el área del ojo donde se han perdido (la fóvea); La pérdida de estas células en esta área es lo que sucede en la enfermedad de Stargardt. Además, hay pruebas de que los fotorreceptores de cono enfermo juegan un papel importante en la progresión de la enfermedad de Stargardt. Debido a esto, el Dr. Bernier predice que la sustitución de los fotorreceptores de cono enfermo con nuevas células sanas podría detener la progresión de la enfermedad.

Él es cautelosamente optimista de que su enfoque de trasplante de cono fotorreceptor hojas también podría funcionar como un tratamiento para otras enfermedades oculares donde la ceguera resulta de la pérdida de cono fotorreceptores. Esto es cierto en muchas enfermedades oftálmicas cegadoras, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentaria tardía (RP).

El enfoque del trasplante de células madre del Dr. Bernier es atractivo porque aprovecha el poder sin precedentes de la biología para producir un producto que funcione. Durante su carrera en la ciencia de la visión, el Dr. Bernier ha aprendido una cantidad enorme sobre cómo se desarrolla el ojo y cómo funcionan las diferentes células durante este proceso de desarrollo. Su conocimiento especializado lo llevó a identificar un cóctel químico que puede transformar rápidamente las células madre en fotorreceptores de cono. Este enfoque es sorprendente porque se basa en la biología; Las células madre se convierten en fotorreceptores porque son engañados para seguir una vía de desarrollo "normal".

Para evaluar realmente si el enfoque del Dr. Bernier podría funcionar para su enfermedad, es importante aprender todo lo que pueda acerca de cómo su enfermedad afecta a las diferentes células de su cuerpo. Por ejemplo, ¿tiene una mutación genética que afecta principalmente a sus células fotorreceptoras de cono, como en la enfermedad de Stargardt? ¿O su enfermedad afecta a muchos tipos diferentes de células en su ojo, como las células fotorreceptoras de varilla y cono, que se ven afectadas en RP? ¿O su enfermedad también afecta a otras partes de su cuerpo (como en el síndrome de Bardet-Biedl)? ¿Por qué es importante encontrar respuestas a estas preguntas? Porque ponen las bases para entender por qué y cómo una terapia experimental podría funcionar. Al mismo tiempo, esta información ofrece pistas para entender por qué una terapia no funciona. Esta es la razón por la que la FFB sigue financiando la investigación en una variedad de diferentes enfermedades oculares cegadoras; Este conocimiento es esencial para asegurar el desarrollo de terapias eficaces.

La biología importa porque está en el corazón de por qué ocurren las enfermedades oculares de ceguera. La biología también es la clave para desarrollar tratamientos eficaces, incluyendo el prometedor plan del Dr. Bernier para restaurar la visión trasplantando fotorreceptores de cono.

 


Publicado el martes 11 de abril de 2017 en Retina

Fuente: The Foundation Fighting Blindness

Enlace: http://ffb.ca/the-biology-of-treating-blindness-with-stem-cells/

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