Expansión de los programas de oftalmología.

Crioconservación del candidato de terapia celular retiniana de ReNeuron


La nueva formulación de hRPC también ha permitido una ampliación de los programas clínicos de ReNeuron en oftalmología

      ReNeuron desarrolla con éxito la formulación crioconservada de su candidato a la terapia con células madre de la retina y amplía los programas de oftalmología.
 
ReNeuron Group informa de que ha desarrollado con éxito una formulación crioconservada del candidato terapéutico de células progenitoras retinales humanas (hRPC). La capacidad de criopreservar al candidato de terapia celular retiniana a nivel de producto farmacéutico representa un gran paso adelante para el programa de enfermedad de la retina y refleja el avance que alcanzas con la crioconservación del candidato a terapia celular CTX. Esta nueva formulación de hRPC permite que las células se congelen para su envío y almacenamiento y se descongelen fácilmente en el punto de uso clínico. Esta modalidad de congelación-descongelación permite una mayor vida útil del producto, menor coste prospectivo de los productos y la capacidad de enviar las células para aplicaciones clínicas y comerciales en cualquier parte del mundo.
 
Como resultado del desarrollo anterior, se presentará una solicitud a la FDA buscando la aprobación para cambiar de la formulación hRPC fresca a la nueva formulación crioconservada para la dosificación de la tercera y última cohorte de dosis de Fase I de la Fase I / II Ensayo clínico en pacientes con retinosis pigmentaria (RP). Este estudio, que se está llevando a cabo en Massachusetts Eye and Ear Infirmary en Boston, es un estudio abierto de escalado de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar del candidato de terapia de células madre hRPC en pacientes con RP avanzado.
 
La nueva formulación de hRPC también ha permitido una ampliación de los programas clínicos de ReNeuron en oftalmología. En primer lugar, con sujeción a la aprobación reglamentaria, está la intención de ampliar el elemento de la Fase II de la fase I / II en curso ensayo clínico en RP de seis a 20 pacientes con el fin de proporcionar un conjunto de datos más ricos de embarcarse en una posterior Fase II / Estudio pivotal. Con el fin de mantener el ritmo de reclutamiento de pacientes y reducir la dependencia de un solo sitio clínico, también está la intención de abrir más sitios clínicos de EE.UU. a este estudio. Como consecuencia de estos cambios, se esparan datos de seguridad y tolerabilidad de la Fase I del estudio de RP en los primeros nueve pacientes a finales de este año, con datos de seguridad a largo plazo, así como lecturas de eficacia de la fase II ampliada del estudio en la segunda mitad de 2018.
 
Existe la intención de ampliar los programas de la enfermedad retiniana hRPC en una nueva indicación de la enfermedad, distrofia cono-bastón (CRD). En contraste con RP, donde el impacto inicial es una pérdida de bastones que conduce a un deterioro de la visión periférica y la visión nocturna, CRD es un grupo de trastornos oculares raros asociados con una pérdida de células cónicas en la retina que inicialmente da lugar al deterioro de la Agudeza visual central y visión de color. CRD con frecuencia afecta a los pacientes en la infancia. Es una enfermedad huérfana hereditaria que afecta aproximadamente a 1 de cada 40.000 personas.
 
La expansión de los programas de oftalmología en CRD es parte de una estrategia más amplia para evaluar la eficacia del candidato terapéutico hRPC a través de una gama de enfermedades genéticas del ojo. La intención es presentar una solicitud para iniciar una fase II de ensayos clínicos a finales de este año en pacientes con CRD, que se ejecutará junto a la fase II parte de la actual RP ensayo clínico.
 
Olav Hellebø, consejero delegado de ReNeuron, dijo:
 
"Estamos encantados de poder reportar estos desarrollos positivos muy significativos con nuestro programa de enfermedad de la retina El desarrollo exitoso de una formulación crioconservada de nuestro candidato de terapia celular retiniana hRPC permite una ampliación de nuestros programas clínicos en oftalmología y también da a ReNeuron un importante comercial Ventaja en términos de costo prospectivo de los bienes y facilidad de uso de una terapia de la enfermedad de la retina.
 
"La expansión de nuestros programas de enfermedad de la retina en la distrofia cono-bastón y la ampliación de la parte de la Fase II del ensayo clínico en curso en retinosis pigmentaria reflejan nuestra fuerte creencia en el potencial de nuestra plataforma hRPC en beneficio de los pacientes gravemente afectados por enfermedades retinianas donde no hay tratamientos eficaces actualmente disponibles. "

 


Publicado el viernes 21 de abril de 2017 en Retina

Fuente: ReNeuron Group plc

Enlace: http://www.reneuron.com

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