Investigación

La técnica de edición genética permite restaurar la función visual


Clustered Regularmente Interspaced Short Palindromic Repeats

      Se ha reprogramado los fotorreceptores de bastón mutados para convertirlos en fotorreceptores de cono funcionales, invirtiendo la degeneración celular y restaurando la función visual en dos modelos de ratones de retinosis pigmentaria.

Investigadores de la Universidad de California San Diego School of Medicine y el Shiley Eye Institute de la UC San Diego Health, junto a investigadores chinos, han realizado la reprogramación. Los hallazgos se publican en la edición online del 21 de abril de 2017 de Cell Research.

Un equipo dirigido por el autor principal Kang Zhang, MD, PhD, jefe de genética oftálmica, director fundador del Instituto de Medicina Genómica y co-director de biomateriales e ingeniería de tejidos en el Instituto de Ingeniería en Medicina, tanto en UC San Diego School of Medicine, utilizó CRISPR Cas9 para desactivar un gen de conmutación maestro llamado Nrl y un factor de transcripción descendente llamado Nr2e3.

CRISPR, que significa Clustered Regularmente Interspaced Short Palindromic Repeats, permite a los investigadores orientar tramos específicos de código genético y editar el ADN en lugares precisos, modificando ciertas funciones genéticas. Desactivar Nrl o Nr2e3 reprogramado células bastón para convertirse en células de cono "Las células del cono son menos vulnerables a las mutaciones genéticas que causan RP", dijo Zhang.

"Nuestra estrategia fue utilizar la terapia génica para hacer las mutaciones subyacentes irrelevantes, lo que resulta en la preservación de los tejidos y la visión." Los científicos probaron su enfoque en dos modelos diferentes ratón de RP. En ambos casos, encontraron una abundancia de células reprogramadas de cono y arquitectura celular preservada en las retinas. La prueba de electrorretinografía de los receptores de bastón y cono en ratones vivos muestra una función mejorada.

Zhang dijo que un reciente estudio independiente conducido por Zhijian Wu, PhD, en el National Eye Institute, parte de los Institutos Nacionales de la Salud, también llegó a conclusiones similares. Los investigadores usaron el virus adeno-asociado (AAV) para llevar a cabo la terapia génica, esto ayudará a avanzar el trabajo más rápido hacia los ensayos clínicos en humanos. "El AAV es un virus de resfriado común y se ha utilizado en muchos tratamientos de terapia génica exitosos con un perfil de seguridad relativamente bueno", dijo Zhang. "Los ensayos clínicos en seres humanos podrían planificarse poco después de finalizado el estudio preclínico.

No hay tratamiento para RP, por lo que la necesidad es grande y urgente. Además, nuestro enfoque de reprogramar células sensibles a mutaciones a células resistentes a mutaciones puede tener una aplicación más amplia a otras enfermedades humanas, incluido el cáncer ".

 


Publicado el martes 25 de abril de 2017 en Retina

Fuente: cell-research.com

Enlace: http://www.cell-research.com/

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