Autorizado en los Estados Unidos para la Terapia de LCA 10

ProQR autorizado para ensayo clínico amaurosis congénita de Leber


ProQR es una compañía de biotecnología de los Países Bajos

      ProQR, una compañía de biotecnología en los Países Bajos, ha recibido autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para iniciar un ensayo clínico de fase I / II para su terapia conocida como QR-110, que se está desarrollando para la amaurosis congénita tipo 10 de Leber (LCA 10 ).

La condición genética de la retina causa pérdida severa de la visión en niños. QR-110 se dirige a la mutación específica p.Cys998X en el gen CEP290, también conocido como c.2991 + 1655A> mutación G. Se estima que afecta a unas 2.000 personas en el mundo occidental.

QR-110 fue un tema destacado en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) en Baltimore, del 7 al 11 de mayo. Cerca de 12.000 investigadores del ojo y profesionales de la industria asistieron al evento.

Conocido como un oligonucleótido antisentido (AON), QR-110 es un fármaco que funciona como "cinta genética" para reparar la mutación. A diferencia de las terapias de reemplazo genético en las que se entregan copias de genes enteros para reemplazar las copias defectuosas, los AON corrigen la mutación en el ARN mensajero del paciente, que transmite información genética para la producción de proteínas. Los AON pueden ser ventajosos cuando los grandes genes de la enfermedad de la retina -como CEP290 o USH2A- exceden la capacidad de los sistemas de administración de genes de reemplazo genético.

"Este es un avance emocionante y destacado para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina", dijo Stephen Rose, PhD, director de investigación de la Fundación Fighting Blindness. "Los AON son una opción atractiva cuando los genes defectuosos son demasiado grandes para el reemplazo de genes, o hay una mutación específica que afecta a las personas".

El ensayo clínico tendrá lugar en la Universidad de Iowa, la Universidad de Pensilvania y en Europa. El estudio incluirá seis participantes entre las edades de 6 y 17 años, y seis que tienen 18 años o más, todos con LCA 10 debido a la mutación p.Cys998X. Durante el estudio, los participantes recibirán cuatro inyecciones intravítreas de QR-110 en un ojo - una inyección cada tres meses durante un año.

ProQR también está desarrollando una terapia AON para una mutación común en el gen USH2A y tiene un ensayo clínico en curso para la fibrosis quística.

 


Publicado el domingo 21 de mayo de 2017 en Retina

Fuente: Para obtener más información sobre el estudio clínico, visite ClinicalTrials.gov.

Enlace: http://www.blindness.org/blog/index.php/clinical-trial-authorized-in-the-u-s-for-emerging-lca-10-therapy/

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