Retinosis pigmentaria - Gen PDE6β

French Biotech recauda 19 millones para ensayo de terapia génica


Imágenes a través de AnnaVel / Shutterstock; Horama

      HORA-PDE6B está destinado a curar la retinosis pigmentaria en pacientes que desarrollan la enfermedad debido a una mutación en el gen PDE6β

French Biotech recauda 19 millones de euros para un ensayo de terapia génica en la Retinosis Pigmentaria



Horama ha organizado una segunda ronda de recaudación de fondos que respaldará a su candidato principal, una terapia genética para la retinosis pigmentaria, a través de ensayos clínicos.

La compañía francesa Horama ha anunciado el cierre de su ronda Serie B, que ha acumulado un total de € 19M. Respaldan la ronda cuatro nuevos inversores, Kurma Partners, Fund +, Pontifax e Idinvest, así como los inversores existentes Omnes Capital, GO Capital y Sham Innovation Santé.

Los fondos se usarán para financiar el desarrollo del candidato principal de Horama, HORA-PDE6B, que está a punto de ingresar a los ensayos clínicos. El mes pasado, la ANSM francesa autorizó el inicio de un estudio en el Hospital Universitario de Nantes que reclutará a 12 pacientes para probar la terapia génica en humanos por primera vez.

HORA-PDE6B está destinado a curar la retinitis pigmentosa en pacientes que desarrollan la enfermedad debido a una mutación en el gen PDE6β, que asciende a alrededor de 5.000 personas en los EE. UU. Y Europa. La terapia génica consiste en un virus adenoasociado recombinante (AAV) en el que el ADN viral se reemplaza por una copia funcional del gen PDE6β.

Este ADN se inyecta debajo de la retina, justo entre los fotorreceptores y el epitelio pigmentario de la retina, donde las células lo usan para expresar la versión correcta de la proteína PDE6β. Y dado que estas células no se renuevan con el tiempo, la terapia tiene el potencial de demostrar su eficacia durante años después de una sola inyección.

Con la primera terapia génica para una enfermedad ocular a punto de ingresar al mercado, Horama podría ser uno de los primeros en presentar uno que aborde la retinitis pigmentosa, junto con NightstaRx, una compañía británica que ya está probando en la clínica una terapia genética para pacientes cuya retinitis pigmentosa es causada por una mutación en el gen RPGR.

 


Publicado el miércoles 08 de noviembre de 2017 en Retina

Fuente: labiotech.eu

Enlace: https://labiotech.eu/horama-fundraising-retinitis-pigmentosa/

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