Terapia génica

El tratamiento genético para la ceguera podría ser pronto realidad


El tratamiento no restaura la visión normal. Sin embargo, permite a los pacientes ver las formas y la luz.

      Los pacientes que habían perdido la vista debido a una enfermedad retiniana heredada podrían ver lo suficientemente bien como para desplazarse por un laberinto después de recibir tratamiento con una nueva terapia génica, según una investigación presentada en la AAO 2017, la 121ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología.

Los pacientes en el estudio tenían una condición llamada amaurosis congénita de Leber (LCA), que comienza en la infancia y progresa lentamente, causando finalmente ceguera completa. Esta nueva terapia genética, la primera de su tipo, se encuentra actualmente bajo revisión por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Para su posible aprobación este año. Actualmente no hay tratamientos disponibles para las enfermedades retinianas hereditarias.

El oftalmólogo Stephen R. Russell, M.D., de la Universidad de Iowa, es uno de los principales investigadores de este tratamiento pionero. Los datos del primer estudio aleatorizado y controlado de fase 3 mostraron que 27 de 29 pacientes tratados (93 por ciento) experimentaron mejoras significativas en su visión, lo suficiente como para desplazarse por un laberinto con luz de baja a moderada. También mostraron mejoría en la sensibilidad a la luz y la visión periférica, que son dos déficits visuales que experimentan estos pacientes.

La aprobación podría abrir la puerta a otras terapias genéticas que eventualmente podrían tratar las más de 225 mutaciones genéticas que se sabe causan ceguera. Podría aplicarse a la retinosis pigmentaria, otra enfermedad retiniana heredada causada por un gen defectuoso. O en el futuro, la terapia genética podría proporcionar proteínas clave necesarias para restaurar la visión en enfermedades más comunes, como la degeneración macular relacionada con la edad.

El ACV es poco frecuente y afecta a aproximadamente 1 de cada 80,000 personas. Puede ser causado por uno o más de los 19 genes diferentes. El tratamiento, llamado voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), implica una versión genéticamente modificada de un virus inofensivo. El virus se modifica para llevar una versión sana del gen a la retina. Los médicos inyectan miles de millones de virus modificados en los ojos de los pacientes.

El tratamiento no restaura la visión normal. Sin embargo, permite a los pacientes ver las formas y la luz, lo que les permite moverse sin un bastón o un perro guía. No está claro cuánto durará el tratamiento, pero hasta ahora, la mayoría de los pacientes han mantenido su visión durante dos años.

Más de 200 pacientes con LCA han participado en ensayos de terapia genética desde 2007. Sin embargo, ninguna terapia genética se ha acercado tanto a la aprobación de la FDA para la enfermedad de la retina o cualquier otra enfermedad ocular. En octubre, un comité asesor de la FDA respaldó por unanimidad el tratamiento. La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de sus comités asesores, pero generalmente sí lo hace. Se espera que la agencia tome su decisión a más tardar en enero de 2018.

 


Publicado el domingo 12 de noviembre de 2017 en Retina

Fuente: medicalxpress.com

Enlace: https://medicalxpress.com/news/2017-11-genetic-treatment-reality.html

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