Ceguera genética.

Primer paciente con LCA 10 en ensayo clínico de QR-110


Actualización de la industria. Dosis de ProQR.

      El primer paciente recibió la primera dosis de QR-110 en el ensayo clínico de seguridad y eficacia Phase 1/2 (PQ-110-001: NCT03140969) en niños y adultos con amaurosis congénita de Leber 10 (LCA 10).

LCA 10 es una de las formas más prevalentes de ceguera relacionada con genes en niños en todo el mundo y actualmente no existen terapias disponibles comercialmente o en desarrollo clínico para esta enfermedad.

QR-110 ha recibido la designación de vía rápida por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y se le ha otorgado la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y la Unión Europea.

Se esperan resultados de pruebas de seguridad y eficacia provisionales de la mayoría de los pacientes después de 6 meses de tratamiento en 2018, se esperan datos de tratamiento completos de 12 meses de todos los pacientes en 2019.

ProQR Therapeutics N.V. ha anunciado que el primer paciente ha sido dosificado en el ensayo de fase abierta de Fase 1/2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de QR-110. El ensayo incluirá a aproximadamente seis adultos y seis niños que tienen amaurosis congénita de Leber 10 (LCA 10) debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Los sujetos recibirán una dosis de QR-110 cada tres meses por un total de cuatro dosis en un ojo. Se planea que el ensayo se realice en tres centros especializados: la Universidad de Iowa, Iowa City, IA, EE. UU., El Scheie Eye Institute de la Universidad de Pensilvania, Filadelfia, Pensilvania, EE. UU. Y el Hospital de la Universidad de Ghent, Gante, Bélgica.

QR-110 es el programa líder de ProQR en la cartera de oftalmología que también incluye dos programas para el síndrome de Usher, un programa para la distrofia corneal endotelial de Fuchs y un programa para la enfermedad de Stargardt. QR-110 es el segundo programa de ProQR para entrar en desarrollo clínico, siguiendo QR-010, que se está desarrollando para la mutación más común que causa fibrosis quística.

"Este anuncio reconoce un importante paso hacia el logro de nuestro objetivo de desarrollar medicamentos de precisión basados ​​en diagnósticos moleculares y nuestra plataforma terapéutica de ARN", dijo David M. Rodman, MD, Director de Estrategia de Desarrollo de ProQR. "El programa QR-110 es el primero de una serie planificada de ensayos de oftalmología que utiliza nuestra plataforma de terapia de ARN para atacar la causa subyacente de la ceguera en pacientes con formas heredadas de distrofia retiniana. Esperamos que esta prueba nos brinde información fundamental sobre la seguridad, eficacia y capacidad de desarrollo de QR-110 en adultos y niños con LCA 10. "

Datos clave sobre QR-110

QR-110 tiene como objetivo retrasar la progresión de la enfermedad o restaurar la visión en personas con LCA 10 debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290.

QR-110 es un oligonucleótido de ARN monocatenario diseñado para restaurar el ARNm de CEP290 natural o normal.
En estudios preclínicos de QR-110, se demostró que convertía cerca del 100% del ARNm mutante a tipo silvestre en un modelo organoide de copa óptica homocigótica.

Una vida media larga en el ojo que permite una dosificación infrecuente. Administrado a través de la administración intravítrea, que se considera un procedimiento de rutina. Un estudio de historia natural pre-evaluado / retrospectivo patrocinado por ProQR que recoge datos de 22 pacientes con LCA 10 durante un período de 16 años se completó en 2017 (Samuel G. Jacobson y colaboradores; Medidas de resultado para ensayos clínicos de la amaurosis congénita de Leber causada por la mutación intrónica en el gen CEP290. Invest. Ophthalmol. Vis. Sci.2017; 58 (5): 2609-2622.)
Acerca del ensayo PQ-110-001

PQ-110-001 es un ensayo abierto que incluirá aproximadamente a seis niños (de 6 a 17 años de edad) y seis adultos (≥ 18 años) con LCA 10 debido a una o dos copias de la mutación p.Cys998X en el Gen CEP290 Durante el ensayo, los sujetos recibirán cuatro inyecciones intravítreas de QR-110 en un ojo; uno cada tres meses Se espera que el ensayo QR-110 se realice en tres centros con gran experiencia en enfermedades genéticas de la retina en los EE. UU. Y Europa.

Los objetivos del ensayo incluirán seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia medidos por restauración o mejora de la función visual y estructura de la retina a través de puntos finales oftálmicos como agudeza visual, prueba de estímulo de campo completo (FST), tomografía de coherencia óptica (OCT), pupilar reflejo de luz (PLR), curso de movilidad y estabilidad de fijación. Los cambios en la calidad de vida en los sujetos de prueba también serán evaluados. Se esperan resultados de ensayos de seguridad y eficacia provisionales de la mayoría de los pacientes después de 6 meses de tratamiento en 2018, se esperan datos de tratamiento completos de 12 meses de todos los pacientes en el ensayo en 2019.

Acerca de la Amaurosis Congénita de Leber 10

La amaurosis congénita de Leber (LCA) es la causa más común de ceguera debido a una enfermedad genética en los niños y consiste en un grupo de enfermedades de las cuales el LCA 10 es la forma más grave. El LCA 10 es causado por mutaciones en el gen CEP290, de las cuales la mutación p.Cys998X es la más común. LCA 10 conduce a la pérdida temprana de la visión.

 


Publicado el jueves 16 de noviembre de 2017 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/industry-update-proqr-doses-first-lca-10-patient-clinical-trial-qr-110-proqr%E2%80%99s-lead-program-genetic

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