Estudio en ratones

La terapia génica en el tratamiento de distrofias de retina


Terapia génica

      Según un estudio de la Universidad de Oxford, podría ser posible revertir una causa común de ceguera, la retinitis pigmentosa, con el uso de terapia génica.

Los investigadores descubrieron que podrían aumentar la sensibilidad a la luz en los ojos de los ratones, que tienen una forma hereditaria de degeneración de la retina, utilizando una proteína retiniana sensible a la luz llamada melanopsina humana. Ellos administraron la melanopsina con un vector viral, que es un método para transferir genes terapéuticos para modificar células o tejidos. Después de un año, observaron que los ratones que recibieron la terapia génica eran más conscientes de su entorno que los ratones no tratados.

"Los ratones tratados mostraron varias respuestas visuales, incluida la capacidad de detectar su entorno basándose solo en información visual, mientras que los ratones control estaban completamente ciegos en este momento", Samantha de Silva, autora principal del estudio y asociada de investigación clínica en ciencias médicas en Oxford , le dijo a Seeker. "No esperaríamos que los ratones tengan el mismo nivel de visión que un ratón completamente normal, pero esto equivaldría a que una persona completamente ciega sea capaz de reconocer su entorno visual después del tratamiento. Sería muy beneficioso en términos de navegación y calidad de vida ".

Los hallazgos fueron publicados en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

Es poco probable que el método se convierta en una panacea para todas las formas de ceguera. Por ejemplo, hay un circuito específico que se debe mantener en la retina para que funcione, pero es un gran paso hacia el tratamiento de la degeneración de la retina y el desarrollo de futuros tratamientos para la ceguera.

"Las degeneraciones de la retina como la retinitis pigmentaria serían las condiciones ideales para tratar, y esto tendría un impacto significativo ya que ahora son la principal causa de ceguera en la población en edad de trabajar", dijo De Silva. "Con desarrollos futuros, esperamos utilizar este enfoque para apuntar a otras condiciones".

El equipo de investigación confía en que el tratamiento funcionará en humanos porque el vector viral que administra la melanopsina en los ratones se basa en un diseño que ya ha sido efectivo en ensayos clínicos. Pero los resultados variarán según la capacidad de una persona para interpretar las nuevas señales visuales que recibe su cerebro.

"Sabemos por el trabajo en nuestro departamento con el ojo biónico (un implante de retina que ayuda a restaurar la visión) que los pacientes tienen que aprender a interpretar la nueva información visual", comentó De Silva. "La única forma de saber cuánta visión se puede restaurar en pacientes que usan la terapia genética con melanopsina humana es a través de un ensayo clínico que sería el siguiente paso en nuestro trabajo".

Otras dos terapias de reemplazo de genes de Oxford destinadas a tratar la coroideremia y la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X ya se están sometiendo a ensayos clínicos.

"Esperamos hacer lo mismo con la terapia genética con melanopsina humana", dijo De Silva. "Estamos entusiasmados de ver qué mejoras en la visión podemos lograr".

 


Publicado el domingo 26 de noviembre de 2017 en Retina

Fuente: kataeb.org

Enlace: http://kataeb.org/health/2017/11/23/gene-therapy-shows-early-success-in-treating-common-cause

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