Terapia celular

jCyte presenta resultados de pruebas clínicas en Retinosis Pigmentaria


Ojo con Retinitis Pigmentosa

      La compañía de terapia celular jCyte anunció los resultados de un ensayo clínico de fase 1 / 2a para su producto en investigación, jCell, en retinosis pigmentaria (RP).

Presentado por David S. Boyer, MD, en la Cumbre anual de innovación oftalmológica en noviembre, el estudio de 12 meses mostró un perfil de seguridad favorable e indicaciones de beneficio potencial. jCell ha recibido la designación de Administración de Medicamentos Huérfanos y de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) por parte de la FDA.

"En este estudio inicial abierto, hubo tendencias en la mejor agudeza visual corregida (AVMC) en los ojos tratados en comparación con los ojos no tratados", dijo el cofundador de jCyte Henry Klassen, MD, PhD. "Los mejores resultados se observaron en el grupo de dosis más alta".

RP es una condición genética que progresivamente destruye los fotorreceptores de la varilla y el cono en la retina. A menudo afecta a personas en su adolescencia, con muchos pacientes legalmente ciegos para la edad madura. En todo el mundo, se estima que 1,5 millones de personas padecen la enfermedad, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

En este tratamiento, las células progenitoras de la retina se inyectan en la cavidad vítrea del ojo bajo anestesia tópica. La esperanza es rescatar y reactivar fotorreceptores enfermos antes de que mueran.

"Nuestro objetivo inicial era encontrar una manera de reducir la tasa de pérdida visual, por lo que es gratificante ver una posible mejora", dijo Klassen. "La FDA nos ha alentado a explorar dosis más altas".

Para evaluar los cambios en la agudeza visual, el estudio evaluó la diferencia de medias en el cambio de BCVA entre los ojos tratados y no tratados en momentos específicos a lo largo del estudio. En el grupo de dosis más baja (500,000 células) la diferencia promedio fue de 1 letra a los 12 meses después del tratamiento, mientras que en la dosis más alta (3 millones de células), la diferencia promedio fue de 9 letras.

El estudio de fase 1 / 2a incluyó 28 sujetos. Los efectos secundarios observados fueron generalmente menores, transitorios y consistentes con una inyección intraocular. No hubo eventos de grado 4 asociados con el tratamiento.

La respuesta de los pacientes fue particularmente alentadora. Muchos informaron una mejoría de la visión, que incluyó una mayor sensibilidad a la luz, una mejor discriminación del color y la capacidad de lectura y una mejor movilidad. Además, 22 de los 28 pacientes han sido tratados en el otro ojo como parte de un estudio de extensión de seguimiento.

"Estamos muy animados por estos resultados", dijo el CEO de jCyte, Paul Bresge. "Actualmente, no hay terapias efectivas para ofrecer a los pacientes con RP. Estamos avanzando lo más rápido posible para remediar eso ".

La compañía ha lanzado un estudio controlado enmascarado fase 2b más grande para evaluar la eficacia de jCell. Con el respaldo del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM, por sus siglas en inglés), el ensayo aleatorizado recluta hasta 85 pacientes con una BCVA no mejor que 20/80 y no peor que 20/800 en el ojo del estudio. Los participantes recibirán una sola inyección jCell o control simulado. La eficacia se evaluará mediante pruebas de MAVC, campos visuales, sensibilidad al contraste, medidas de calidad de vida y la capacidad de los participantes para navegar en un laberinto.

"Los comentarios que hemos recibido de los participantes en el ensayo han sido notables", dijo Bresge. "Esperamos avanzar en el proceso regulatorio y llevar esta terapia potencial de fácil administración a los pacientes de todo el mundo".

 


Publicado el martes 19 de diciembre de 2017 en Retina

Fuente: http://jcyte.com/

Enlace: http://jcyte.com/2017/12/jcyte-presents-results-of-clinical-testing-in-retinitis-pigmentosa/

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