Opiniones

Opiniones sobre terapias en los próximos años para distrofias de retina


Terapia génica, la terapia con células madre, dispositivos de baja visión ...

      ¿La terapia génica, la terapia con células madre o los dispositivos de baja visión tendrán un mayor impacto en el cuidado del paciente para las distrofias retinianas hereditarias en los próximos 5 años?

Cada enfoque tendrá su importancia



"Distrofias retinianas hereditarias" es un grupo heterogéneo de trastornos, y 5 años es una línea de tiempo bastante breve. Si bien la complejidad de reemplazar un gen defectuoso con su homólogo normal ha resultado exitosa, el momento del tratamiento, la duración del efecto, el mecanismo de administración del fármaco y la inmunogenicidad son preguntas importantes cuyas respuestas pueden ser tan heterogéneas como las propias enfermedades.

Para la deficiencia de RPE65, claramente la respuesta es "terapia génica" ya que Spark Therapeutics probablemente obtenga la aprobación de la FDA para su producto AAV2-hRPE65. Si bien hay un puñado de otros genes en estudio en este momento, probablemente estén a más de 5 años de la aprobación de la FDA.

El estudio de la edición del gen CRISPR-Cas9 para la enfermedad dominante negativa y el potencial para la restauración optogenética de la función visual (en una forma del genoma), aunque atractiva, se encuentran en etapas tempranas. Hay cientos de genes cuya mutación se asocia con la enfermedad de la retina hereditaria, y dado nuestro ritmo actual de adquisición de datos preclínicos, la ejecución de ensayos clínicos en humanos y la aprobación de la FDA, tomará tiempo para lograr un impacto significativo. Este proceso necesita ser acelerado.

La terapia con células madre, aunque tiene la ventaja de ser un genoma independiente, no se conoce bien. Hay pocos datos convincentes que sugieran que las células precursoras de la retina, cuando se introducen en el espacio subretiniano, experimenten una transformación que recapitula la compleja sinaptogénesis que define la retina normal.

Si bien los dispositivos de baja visión actualmente aprobados han beneficiado a relativamente pocos pacientes, es probable que los dispositivos de "nueva generación" sean más efectivos y menos engorrosos. Se requerirá una mejora significativa para un impacto significativo.


J. Timothy Stout, MD, PhD, MBA, es Sid W. Richardson Profesor, Margarett Root Brown Chair y director del Cullen Eye Institute en Baylor College of Medicine. Divulgación: Stout informa que no hay divulgaciones financieras relevantes.


La terapia génica puede tener el mayor impacto



¿Cuál tendrá más impacto en la vida de un paciente individual? Creo que la terapia genética tiene la mayor posibilidad de hacerlo, dados los resultados positivos de la fase 3 del ensayo Spark Therapeutics y el hecho de que existe una buena posibilidad de que ese medicamento sea aprobado. El número real de pacientes es muy pequeño, según la incidencia. Los pacientes necesitan tener RPE65 o un cierto tipo de amaurosis congénita de Leber. Aunque el mercado real será muy pequeño en términos de pacientes potenciales, para cada paciente individual, el cambio potencial en la visión será enorme. Tendrán oportunidades de ver, navegar y vivir su vida mejor de lo que lo hubieran hecho si esta terapia nunca hubiera estado disponible.

Hay otras terapias genéticas en el futuro. Existen terapias genéticas para la neuropatía óptica hereditaria de Leber que se están realizando, terapias para la coroideremia y existen terapias potenciales en desarrollo que también pueden tener un gran potencial. Es muy emocionante ayudar a pacientes individuales a lo grande. Es un pequeño número de personas con una gran respuesta.

En el otro extremo del espectro, hay dispositivos adaptables para baja visión de empresas como Eyedaptic, Jordy y eSight. Eyedaptic está usando realidad aumentada mientras que Jordy y eSight usan realidad virtual. Creo que estos dispositivos tendrán un impacto significativo en un mayor número de personas a medida que la tecnología se vuelva más sofisticada e interactúe con tabletas portátiles y teléfonos inteligentes que usan conexiones directas o vía Bluetooth. Creo que estos dispositivos mejorarán significativamente la vida de estas personas en términos de poder llevar a cabo sus actividades de la vida diaria.

Otro potencial interesante serán las versiones de segunda generación de terapias de baja visión implantadas quirúrgicamente actualmente disponibles. Estas tecnologías actualmente en ensayos clínicos ofrecen una mayor independencia y opciones para más pacientes potenciales que sus dispositivos de primera generación.

La terapia con células madre es muy emocionante, pero la cuestión será tratar de descubrir cómo crear células madre que no requieran una inmunoterapia significativa y obviamente desarrollar un método de entrega que sea seguro y efectivo.

Michael A. Singer, MD, es especialista en retina en Medical Center Ophthalmology Associates de San Antonio, Texas. Divulgación: Singer informa que es consultor de Spark Therapeutics.

 


Publicado el martes 19 de diciembre de 2017 en Retina

Fuente: Ocular Surgery News Edición de EE. UU., 10 de diciembre de 2017 https://www.healio.com/

Enlace: https://www.healio.com

 Aviso: Nuestros artículos y contenidos provienen de distintas fuentes; colaboraciones, notas de prensa, anunciantes. Si piensa que tiene derechos de autor o copyright sobre este artículo contacte con nosotros para eliminarlo. Algunos contenidos han sido traducidos por procedimientos automáticos, por lo que es posible que existan alteraciones léxicas o de concordancia.


Más sobre Retina:

  Lanzamiento del sitio web Retina Bulgaria / Página Web (13/12/18)
  La Comisión Europea aprueba SpXT Therapeutics LUXTURNA / Voretigene Neparvovec (13/12/18)
  Día mundial de la retina 2018 / Día mundial de la retina 2018 (29/09/18)
  Cristina Irigoyen, oftalmóloga: 'La Retinosis Pigmentaria es una de las enfermedades denominadas raras' / Quirónsalud (España) (28/09/18)
  Retirada del complemento alimenticio NATUR CAP CÁPSULAS / Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (25/09/18)
  Therapies for Retinal Degeneration: Targeting Common Processes / Libro editado por Dr. Enrique J. de la Rosa (25/09/18)
  Luxturna recomendada para su aprobación por la EMA / Agencia Europea de Medicamentos (25/09/18)
  MeiraGTx recibe la designación de EMA PRIME para Candidato de terapia génica de acromatopsia / Acromatopsia (06/04/18)
  Nightstar Therapeutics inicia fase 3 para NSR-REP1 en Coroideremia / Coroideremia (06/04/18)
  Ben Felten el motociclista ciego más rápido del mundo / Ha batido el récord mundial Guinness (06/04/18)



retina internacional

El XX Congreso Mundial Retina Internacional se celebrará por primera vez en Nueva Zelanda los días 10 y 11 de febrero de 2018