Luxturna

Primera Terapia génica aprobada por la FDA para Distrofias Hereditarias de Retina


Histórica aprobación de terapia génica de la FDA para Distrofias de Retina Hereditarias

      Desarrollado por Spark Therapeutics, Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) utiliza un vector viral AAV2 para reemplazar copias mutadas del gen RPE65. Los defectos en este gen conducen a varios tipos de distrofias retinianas autosómicas recesivas, que incluyen subtipos de retinosis pigmentaria y amaurosis congénita de Leber.

La declaración oficial ha sido anticipada desde principios del verano, cuando se publicaron los resultados de un ensayo de fase 3 de gran éxito en The Lancet. Los datos demostraron que una inyección subretinal única de Luxturna indujo ganancias sustanciales en la capacidad de percepción de la luz de pacientes pediátricos y adultos con mutaciones biliares de RPE65. Las mejoras fueron estables por hasta 3 años.

Después de revisar la nueva aplicación de drogas de Spark, el Comité Asesor de Terapias Génicas, Tejidos y Tejidos de la FDA votó unánimemente para recomendar la aprobación de Luxturna en una audiencia el 12 de octubre.

"La aprobación de la FDA de Luxturna representa un verdadero cambio de paradigma para los médicos que atienden pacientes con enfermedad retiniana hereditaria causada por mutaciones bialélicas RPE65, que hasta ahora no han tenido opciones de tratamiento farmacológico", dijo Alex V. Levin, MD, jefe del Wills Eye Servicio de Oftalmología Pediátrica y Genética Ocular. "Ahora es el momento para que los pacientes que tienen enfermedad retinal hereditaria, pero carecen de un diagnóstico genético confirmado, se sometan a pruebas genéticas para determinar, cuando corresponda, si las mutaciones en el gen RPE65 son responsables de su enfermedad, y si Luxturna puede ser un tratamiento apropiado opción."

Según Reuters, un portavoz de Spark declaró que los precios se revelarán en enero de 2018, y se espera que el producto esté disponible comercialmente poco después.

 


Publicado el miércoles 20 de diciembre de 2017 en Retina

Fuente: http://www.sparktx.com/

Enlace: http://ir.sparktx.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-spark-therapeutics-luxturnatm-voretigene-neparvovec

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