SIRION Biotech y Acucela

Acuerdo para el desarrollo de vectores AAV para terapia génica ocular


SIRION Biotech

      SIRION Biotech, empresa con sede en Alemania, firmó un acuerdo de desarrollo por dos años con una empresa de oftalmología en etapa clínica, Acucela, para establecer vectores optimizados de virus adeno asociados (AAV) para aplicaciones clínicas en la terapia génica ocular.

Bajo los términos del acuerdo, ambas compañías colaborarán para encontrar una cura genética para la retinosis pigmentaria (RP) y SIRION recibirá pagos por etapas con pagos adicionales que se realizarán sobre las ventas netas de productos o terapias resultantes.

RP es un problema hereditario que causa degeneración retinal, lo que lleva a la ceguera completa. Actualmente, no hay tratamientos farmacológicos disponibles para RP, con vectores de AAV recombinantes considerados prometedores como un sistema de administración de genes para aplicaciones terapéuticas. Los experimentos preclínicos han demostrado la administración exitosa de rodopsina humana (hRho) a la retina.

A través de esta asociación, y en conjunto con un consorcio de socios académicos, las compañías esperan desarrollar la próxima generación de vectores AAV recombinantes. El objetivo será asegurar cápsidas de AAV nuevas y modificadas para garantizar que las partículas virales terapéuticas exhiban un perfil de producto seguro con una especificidad mejorada para la administración terapéutica de proteínas, sobre vectores de tipo salvaje, necesarios para restaurar de manera efectiva la sensibilidad a la luz de los pacientes.

"La perspicacia académica de nuestros socios, junto con nuestra sólida experiencia y especialización de vectores virales, permitirá a nuestro cliente ingresar en ensayos clínicos con un producto eficiente, seguro y escalable. Para nosotros, es la oportunidad de participar en un paso fundamental para las terapias genéticas que pueden ayudar a millones de pacientes en todo el mundo a recuperar su visión. Esto es por lo que comenzamos SIRION Biotech ", dijo el Dr. Christian Thirion, fundador y CEO de la compañía.

El Dr. Ryo Kubota, PhD, presidente, presidente y CEO de Acucela, agregó: "Nos complace avanzar en nuestro programa de terapia génica optogenética en asociación con SIRION Biotech para brindar un nuevo enfoque terapéutico a los pacientes con RP que padecen esta enfermedad devastadora".

SIRION Biotech proporciona servicios personalizados de ingeniería de estrategias de vectores virales para investigación y desarrollo en las ciencias de la vida y la industria.

Acucela es una subsidiaria de propiedad total de Kubota Pharmaceutical Holdings y se centra en desarrollar una cartera diversa de medicamentos y dispositivos para preservar y restaurar la visión.

SIRION Biotech: Viral Vectors, Gene Therapy, Cell Models & Vaccination.
www.sirion-biotech.com

Acucela Inc. se compromete a innovar en una cartera diversa de medicamentos y dispositivos para preservar y restaurar la visión de millones de personas en todo el mundo.
www.acucela.com

 


Publicado el martes 09 de enero de 2018 en Retina

Fuente: epmmagazine.com

Enlace: https://www.epmmagazine.com/news/agreement-formed-for-development-of-aav-vectors-for-ocular-g/

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