Fase I / II Ensayo clínico PIONEER de la terapia génica GS030 en Retinosis Pigmentaria

GenSight Biologics recibe aprobación para ensayo clínico de GS030


GenSight Biologics

      PARIS - (BUSINESS WIRE) - GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext: SIGHT, ISIN: FR0013183985, PEA-PME elegible), una empresa biofarmacéutica centrada en descubrir y desarrollar terapias génicas innovadoras para las enfermedades neurodegenerativas de la retina y trastornos del sistema nervioso central, anunció la aceptación de la Agencia Británica de Regulación de Medicamentos y Servicios de Salud (MHRA) de la Aplicación de Ensayo Clínico (CTA) de la Compañía para iniciar el estudio PIONEER Fase I / II de GS030 en pacientes con Retinosis Pigmentaria (RP).

GenSight Biologics recibe la aprobación MHRA para iniciar la Fase I / II Ensayo clínico PIONEER de la terapia génica GS030 en Retinosis Pigmentaria



PIONEER es un estudio de escalada de dosis abierto, de primer nombre en el hombre, multicéntrico, para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GS030 en sujetos con Retinosis Pigmentaria. GS030 es la combinación de una terapia génica (GS030-DP) administrada a través de una única inyección intravítrea y un dispositivo de estimulación visual optrónica portátil (GS030-MD).

Los pacientes elegibles serán aquellos afectados por Retinosis Pigmentaria no sindrómica en etapa terminal con visión no mejor que "contar dedos".

Según el protocolo, a tres cohortes de tres sujetos se les administrará una dosis creciente de GS030-DP a través de una sola inyección intravítrea en su ojo más afectado. Una cuarta cohorte de extensión recibirá la dosis más alta tolerada. Una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) revisará los datos de seguridad de todos los sujetos tratados en cada cohorte y hará recomendaciones antes de pasar a la siguiente dosis más alta.

El análisis de resultado primario será la seguridad y tolerabilidad en un año después de la inyección. GenSight espera tratar al primer paciente en el Reino Unido en el primer trimestre de 2018.

Bernard Gilly, CEO y cofundador de GenSight, comentó: "Estoy particularmente emocionado de que GS030 pase a clínica. Esto representa un hito importante para la Compañía. Por primera vez en la historia de la oftalmología, se probará un enfoque optogenético combinado con un dispositivo médico en humanos. Si se demuestra que es seguro y eficaz, esta terapia podría ser transferible de la Retinosis Pigmentaria a la AMD seca".

GS030 recibió la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y Europa. GenSight mantiene un diálogo activo con las agencias reguladoras globales y tiene la intención de presentar presentaciones IND y CTA adicionales en 2018.

Acerca de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en descubrir y desarrollar terapias genéticas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas de la retina y trastornos del sistema nervioso central. La línea de productos de GenSight Biologics aprovecha dos plataformas tecnológicas centrales, la Secuencia de direccionamiento mitocondrial (MTS, por sus siglas en inglés) y optogenética para ayudar a preservar o restaurar la visión en pacientes que padecen ceguera de enfermedades retinianas. El candidato a producto líder de GenSight Biologics, GS010, se encuentra en ensayos de Fase III en la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON), una rara enfermedad mitocondrial que conduce a la ceguera irreversible en adolescentes y adultos jóvenes. Utilizando su enfoque basado en la terapia génica, los productos candidatos de GenSight Biologics están diseñados para ser administrados en un solo tratamiento a cada ojo mediante inyección intravítrea para ofrecer a los pacientes una recuperación visual funcional y sostenible.

Acerca de GS030

GS030 aprovecha la plataforma de tecnología optogenética de GenSight, un enfoque novedoso para restaurar la visión en pacientes mediante la terapia génica para introducir un gen que codifica una proteína sensible a la luz en células específicas de la retina mediante una inyección única para hacerlas sensibles a la luz. Un dispositivo médico portátil externo para estimular específicamente las células transducidas se desarrolla para amplificar la señal de luz y facilitar aún más la visión. Los pacientes necesitarán usar el dispositivo portátil externo para permitir la restauración óptima de la función visual. Usando esta plataforma de tecnología optogenética, y con el apoyo del Vision Institute en París, GenSight está desarrollando su segundo producto candidato, GS030, para restaurar la visión en pacientes que sufren de Retinosis Pigmentaria, o RP. La plataforma de tecnología optogenética de GenSight es independiente de las mutaciones genéticas específicas que conducen a esta familia de enfermedades. Se espera que GS030 beneficie a los pacientes desde las primeras etapas de la PR. Esta tecnología ofrece la posibilidad de aplicación a otras enfermedades de la retina donde los fotorreceptores se han degenerado, y puede ser transferible a la forma seca de la Degeneración Macular Relacionada con la Edad (DMAE seca).

Acerca de Optogenética

La optogenética es una técnica biológica que implica la transferencia de un gen que codifica una proteína sensible a la luz para provocar que las células neuronales respondan a la estimulación de la luz. Como resultado, es un método de neuromodulación que puede usarse para modificar o controlar las actividades de neuronas individuales en tejido vivo e incluso in vivo, con una resolución espacial y temporal muy alta. Optogenética combina el uso de métodos de terapia génica para transferir un gen a las neuronas objetivo con el uso de la óptica y la electrónica (optrónica) para enviar la luz a las células transducidas. La optogenética es ampliamente utilizada por los laboratorios de investigación en todo el mundo y tiene una promesa clínica en el campo del deterioro de la visión o los trastornos neurológicos degenerativos.

 


Publicado el miércoles 10 de enero de 2018 en Retina

Fuente: Nota de prensa

Enlace: http://www.businesswire.com

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