Enfermedad autosómica recesiva de Stargardt

Ophthotech anuncia primer paciente para el ensayo clínico IIb de Zimura


Ophthotech Corporation

      Ophthotech anuncia el primer paciente inscrito en el ensayo clínico de fase IIb de Zimura, inhibidor del complemento C5, para el tratamiento de la enfermedad autosómica recesiva de Stargardt (STGD1)

- Uno de los ensayos clínicos intervencionales más importantes para el tratamiento de STGD1, una enfermedad retiniana huérfana heredada -

- Zimura también se está investigando en ensayos clínicos en curso para el tratamiento de la degeneración macular seca y húmeda relacionada con la edad (AMD) y la vasculopatía coroidea polipoide idiopática (IPCV) -

 NUEVA YORK - (BUSINESS WIRE) - Ophthotech (NASDAQ: OPHT) anunció hoy que el primer paciente se inscribió en el ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y simulado de Fase 2b para evaluar la eficacia y la seguridad de Zimura® (avacincaptad pegol), inhibidor del complemento C5, en pacientes con enfermedad autosómica recesiva de Stargardt (STGD1). STGD1 es una enfermedad retiniana huérfana heredada que causa pérdida de visión durante la infancia o la adolescencia. Actualmente no hay opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o la EMA disponibles para pacientes con STGD1. Se han identificado más de 30 sitios para este ensayo clínico, por lo que es uno de los ensayos clínicos de intervención más grandes para STGD1 hasta la fecha. Los detalles científicos del ensayo clínico Stargardt se presentarán en la Reunión Anual 2018 de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) en Honolulu, Hawaii.

"Nos entusiasma enfocarnos y acelerar el desarrollo de Zimura en la enfermedad de Stargardt", afirmó Glenn P. Sblendorio, Director Ejecutivo y Presidente de Ophthotech. "Esperamos ansiosos el año 2018 con nuestros programas clínicos en curso en AMD seca, AMD húmeda e IPCV. Continuamos nuestra búsqueda de nuevas oportunidades que estén en sintonía con nuestro compromiso de desarrollar nuevas terapias para enfermedades huérfanas y relacionadas con la edad en el fondo del ojo ".

"La literatura científica reciente enfatiza el papel del complemento en la enfermedad de Stargardt, respaldando nuestra estrategia para el desarrollo de Zimura en esta afección retiniana huérfana", declaró Kourous A. Rezaei, M.D., vicepresidente sénior y director médico de Ophthotech. "Nuestro trabajo con la organización Foundation Fighting Blindness, nos brindó acceso a datos disponibles públicamente de ProgStar, el mayor estudio de historia natural en la enfermedad autosómica recesiva de Stargardt hasta la fecha, desempeñando un papel integral en el diseño de nuestro ensayo clínico".

"La enfermedad autosómica recesiva de Stargardt es una enfermedad de la retina huérfana para la que actualmente no existe tratamiento", afirmó Benjamin Yerxa, PhD, director ejecutivo de Foundation Fighting Blindness. "Estamos entusiasmados de que Ophthotech se haya unido a la misión de luchar contra las enfermedades retinianas degenerativas huérfanas ya que ambas organizaciones comparten el objetivo común de transformar las vidas de estos pacientes y sus familias mediante el desarrollo de nuevos tratamientos potenciales".

La compañía espera inscribir aproximadamente 120 pacientes en este ensayo y planea usar un punto final anatómico, la tasa media de cambio en el área de defecto de la zona elipsoide medida por tomografía de coherencia óptica en el dominio espectral (SD-OCT), como la principal punto final, que se evaluará a los 18 meses. Se espera que los datos iniciales de primera línea estén disponibles en 2020.

Ophthotech también anunció que ha iniciado un ensayo clínico abierto de Fase 2a que evalúa Zimura en combinación con el tratamiento con factor de crecimiento endotelial (VEGF) para vasculopatía coroidea polipoidea idiopática (IPCV), una enfermedad retiniana relacionada con la edad. Aproximadamente 20 pacientes serán inscritos y tratados por una duración de 9 meses. Se espera que los datos iniciales de primera línea estén disponibles durante la segunda mitad de 2019.


 


Publicado el martes 16 de enero de 2018 en Retina

Fuente: Ophthotech Corporation

Enlace: http://www.ophthotech.com/

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