Distrofia muscular oculofaríngea

Benitec recibe la designación de medicamento huérfano de EEUU para BB301


Benitec Biopharma Limited

      Benitec recibe la designación de medicamentos huérfanos de EE. UU. Para BB-301, su ddRNAi terapéutico para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea.

Sydney, Australia, 15 de enero de 2018: Benitec Biopharma Limited (ASX: BLT; NASDAQ: BNTC;
NASDAQ: BNTCW) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha
Designación de fármaco huérfano para BB-301 para el tratamiento de la musculatura oculofaríngea
distrofia (OPMD).

La designación de medicamentos huérfanos otorgada a Benitec puede proporcionar una gama de beneficios valiosos,
incluido el proceso de vía rápida para la aprobación regulatoria clínica, extensión potencial de la vida de la patente
con un período de exclusividad de mercado de siete años si se aprueba el medicamento, créditos fiscales para
ensayos clínicos calificados y una exención de las tarifas de solicitud de la FDA. En resumen, un claro y
camino expedito para un desarrollo y comercialización rentable.

La concesión de estado de huérfano de la FDA en los Estados Unidos sigue desde la recepción de la designación huérfana de la
Agencia Europea de Medicamentos a principios de 2017.

Greg West, consejero delegado de Benitec Biopharma, comentó sobre las noticias de hoy, "Estamos muy contentos de
ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para BB-301, ya que es otro
dar un paso adelante para un programa clave en nuestra cartera. Creemos que BB-301 representa una promesa
nuevo enfoque para el tratamiento de OPMD y tiene el potencial de hacer que
impacto para los pacientes que tienen esta enfermedad. El equipo de Benitec se centra en
ejecutar nuestro plan para avanzar BB-301 en ensayos clínicos en humanos para el final de 2018. "

BB-301 es un sistema de vector único (construcción de terapia génica) que utiliza ARN dirigido por ADN
interferencia (ddRNAi) para silenciar la expresión del gen mutante asociado con OPMD, mientras
al mismo tiempo, volver a agregar una copia de la versión normal del mismo gen para restaurar el gen
función. Los estudios de seguridad no clínicos y el trabajo de fabricación están progresando y Benitec
tiene la intención de presentar una Solicitud de Nuevas Drogas Investigativas (IND) en el último trimestre del calendario
año 2018.

En noviembre del año pasado, Benitec informó que había completado una nueva droga previa a la investigación.
la aplicación (pre-IND) y las reuniones de asesoramiento científico con la FDA de EE. UU., Health Canada y
varias agencias europeas. El objetivo de estas reuniones era debatir sobre el
vía de desarrollo para BB-301 como un tratamiento para OPMD y para garantizar Benitec
el programa de desarrollo propuesto abordó las expectativas regulatorias de estas agencias.

Además de estas reuniones regulatorias, la transferencia de protocolos de producción y la optimización
de los procesos relacionados con la fabricación de BB-301 están en marcha en el contrato de Benitec
organización de fabricación (CMO).

El Sr. West concluyó: "También creemos que este programa, si tiene éxito, puede actuar como una prueba de
concepto para utilizar nuestra revolucionaria tecnología de "silenciar y reemplazar" para otras terapias
objetivos potencialmente la expansión de oportunidades de mercado para Benitec y allanando el camino para el
desarrollo de otros programas de enfermedades huérfanas monogénicas en el futuro. La administración es
dedicado a generar valor para los accionistas a través de este y nuestros otros programas prometedores
actualmente en desarrollo, y espero compartir las actualizaciones de 2018 con
mercado a medida que ocurren ".

La Oficina de Productos de Medicamentos Huérfanos de la FDA puede otorgar el estatus de huérfano para apoyar el desarrollo
de medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en el
Estados Unidos.

Benitec Biopharma Limited | Suite 1201, 99 Mount Street | North Sydney NSW 2060 Australia | t: +61 (2) 9555 6986 |
e: info@benitec.com | www.benitec.com

 


Publicado el martes 16 de enero de 2018 en Retina

Fuente: benitec.com/

Enlace: https://benitec.com/

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