Coroideremia

Nightstar Therapeutics inicia fase 3 para NSR-REP1 en Coroideremia


Nightstar Therapeutics

      Nightstar Therapeutics plc, una compañía de terapia génica en etapa clínica que desarrolla tratamientos para enfermedades retinianas heredadas raras, anunció el inicio de la prueba de registro STAR fase 3 de la compañía para estudiar la seguridad y eficacia de NSR-REP1 en pacientes con coroideremia. En los datos de 32 pacientes tratados con NSR-REP1 en cuatro ensayos clínicos abiertos de Fase 1/2, más del 90% de los pacientes tratados mantuvieron o mejoraron su agudeza visual durante un período de seguimiento de un año.

Se espera que el ensayo STAR inscriba aproximadamente a 140 pacientes en 18 centros clínicos en los Estados Unidos, Europa, Canadá y América del Sur, de los cuales seis serán centros quirúrgicos. Los pacientes elegibles serán aleatorizados en uno de los tres grupos del estudio: 56 pacientes que reciben una dosis alta de NSR-REP1 en un ojo (1.0 × 10 ^ 11 partículas del genoma, o gp); 28 pacientes que recibieron una dosis baja de NSR-REP1 en un ojo (1.0 × 10 ^ 10 gp); y 56 pacientes que no recibieron ningún tratamiento (sin simulacro, brazo de control paralelo). Se espera que los pacientes en el ensayo STAR sean reclutados principalmente del estudio observacional de historia natural patrocinado por Nightstar (estudio NIGHT) para acelerar el reclutamiento de Fase 3 de esta población de pacientes bien caracterizados. El punto final primario del ensayo STAR es la proporción de pacientes con una mejora de al menos 15 letras ETDRS desde el inicio en la agudeza visual a los 12 meses después del tratamiento. El punto final primario comparará pacientes en el brazo de tratamiento de dosis alta con pacientes en el brazo de control.

"El inicio de este primer ensayo de Fase 3 para el tratamiento de la coroideremia es un hito importante para Nightstar y un gran paso adelante para los pacientes que corren el riesgo de ceguera debido a esta enfermedad devastadora", dijo Dave Fellows, director ejecutivo de Nightstar . "Estamos muy animados por las respuestas que hemos visto hasta la fecha después del tratamiento con NSR-REP1. Este logro demuestra la capacidad de nuestro equipo para avanzar con éxito terapias genéticas importantes. Agradecemos a nuestros socios académicos y de abogacía, así como a los muchos pacientes que han participado en nuestros estudios, todos los cuales han sido fundamentales para ayudarnos a lograr este hito ".

"La Fundación de Investigación de la Coroidemia se siente alentada por el avance de esta terapia génica y felicita al equipo Nightstar por su inquebrantable compromiso de atender a los pacientes", dijo Randy Wheelock, asesor jefe de desarrollo de investigación y terapia de la Choroideremia Research Foundation (CRF, http: / /curechm.org/).

El Dr. Christopher Moen, presidente de la CRF comentó: "No solo es importante para los pacientes con coroideremia y sus familias, sino que es otro paso importante hacia el desarrollo de terapias para muchas personas afectadas por el cegamiento de enfermedades retinianas heredadas, de las cuales más de 200 han sido identificado. El CRF se enorgullece de sus contribuciones para ayudar a Nightstar a lograr este hito, incluidas las subvenciones para investigación inicial y estudios preclínicos. Esperamos con ansias darnos cuenta de todo el potencial que NSR-REP1 podría tener para los pacientes con esta condición desafiante ".

 


Publicado el viernes 06 de abril de 2018 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/industry-news-nightstar-therapeutics-announces-initiation-star-phase-3-registrational-trial-nsr-rep1

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