Voretigene Neparvovec

La Comisión Europea aprueba SpXT Therapeutics LUXTURNA


IMAGEN: Logo de Spark Therapeutics

      Una terapia génica de una sola vez para la enfermedad retiniana hereditaria causada por mutaciones bialélicas RPE65 confirmadas. LUXTURNA es la primera terapia génica para una enfermedad genética aprobada en los EE. UU. Y la UE

LUXTURNA es la primera y única terapia genética aprobada en la UE para pacientes con una enfermedad retiniana hereditaria (IRD)

Spark Therapeutics fabricará y suministrará LUXTURNA para Novartis, mientras que Novartis tiene derechos exclusivos para perseguir el desarrollo, registro y comercialización en todos los demás países fuera de los EE. UU.

FILADELFIA, 23 de noviembre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Spark Therapeutics (NASDAQ: ONCE), una empresa comercial de terapia génica completamente integrada y dedicada a desafiar la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, anunció hoy que la Comisión Europea ha otorgado una autorización de comercialización para LUXTURNA. ® (voretigene neparvovec), una terapia génica de una sola vez para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con pérdida de la visión debido a la distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones bialélicas confirmadas de RPE65 y que tienen suficientes células retinianas viables. La enfermedad retiniana hereditaria (IRD) mediada por RPE65 es una condición progresiva que conduce a la ceguera total en la mayoría de los pacientes. Esta autorización es válida en los 28 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. LUXTURNA es la primera terapia génica para una enfermedad genética que ha recibido aprobación regulatoria tanto en los EE. UU. Como en la UE.

“La histórica aprobación de LUXTURNA en Europa promueve nuestra misión de desafiar la inevitabilidad de las enfermedades genéticas en todo el mundo. "Tras el lanzamiento de LUXTURNA en los Estados Unidos a principios de este año, esta decisión convierte a LUXTURNA en la primera terapia genética para una enfermedad genética aprobada tanto en los Estados Unidos como en la UE, un hito prometedor para las muchas personas que viven con enfermedades genéticas en todo el mundo", dijo Ron Philip, director comercial de Spark Therapeutics. "Después de haber trabajado estrechamente con la comunidad global de IRD en el desarrollo de LUXTURNA, nos enorgullece poder compartir la primera opción de tratamiento de terapia génica para una enfermedad retiniana hereditaria (IRD) con pacientes adecuados en Europa, en colaboración con Novartis".

En enero de 2018, Spark Therapeutics firmó un acuerdo de licencia con Novartis para comercializar LUXTURNA cuando se aprobó en Europa y en todos los demás mercados fuera de los Estados Unidos. Según el acuerdo de licencia, Novartis tiene derechos exclusivos para perseguir el desarrollo, registro y comercialización en todos los países fuera de los Estados Unidos. Tras la transferencia de la autorización de comercialización de Spark Therapeutics a Novartis, Novartis puede comercializar LUXTURNA en la UE / Espacio Económico Europeo (EEE). Spark Therapeutics llegó a un acuerdo por separado con Novartis para fabricar y suministrar LUXTURNA a Novartis.

"La aprobación de hoy es trascendental para los pacientes, dado que no ha habido opciones de tratamiento farmacológico hasta la fecha", dijo Christina Fasser, presidenta de Retina International, una organización que agrupa a más de 43 organizaciones de pacientes en todo el mundo que promueven la investigación para encontrar tratamientos para las enfermedades hereditarias degenerativas de la retina. "El acceso a este tratamiento tiene el potencial de reducir la considerable carga física, emocional y financiera que esta enfermedad tiene para los pacientes y sus familias".

En septiembre de 2018, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva que recomendaba la aprobación de LUXTURNA. Esta decisión se basó en los datos de un ensayo clínico de Fase 1, su ensayo de seguimiento y un ensayo de Fase 3 que reunieron a 43 participantes con enfermedad retiniana hereditaria causada por mutaciones en ambas copias del gen RPE65. El ensayo de fase 3 fue el primer ensayo aleatorizado y controlado de terapia génica para una enfermedad genética. LUXTURNA está designada como un medicamento huérfano para el tratamiento de las distrofias retinianas hereditarias.

LUXTURNA fue aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en diciembre de 2017.

 


Publicado el jueves 13 de diciembre de 2018 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/statement-spark-therapeutics-ema-approval-luxturna

 Aviso: Nuestros artículos y contenidos provienen de distintas fuentes; colaboraciones, notas de prensa, anunciantes. Si piensa que tiene derechos de autor o copyright sobre este artículo contacte con nosotros para eliminarlo. Algunos contenidos han sido traducidos por procedimientos automáticos, por lo que es posible que existan alteraciones léxicas o de concordancia.


Más sobre Retina:

  Lanzamiento del sitio web Retina Bulgaria / Página Web (13/12/18)
  Día mundial de la retina 2018 / Día mundial de la retina 2018 (29/09/18)
  Cristina Irigoyen, oftalmóloga: 'La Retinosis Pigmentaria es una de las enfermedades denominadas raras' / Quirónsalud (España) (28/09/18)
  Retirada del complemento alimenticio NATUR CAP CÁPSULAS / Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (25/09/18)
  Therapies for Retinal Degeneration: Targeting Common Processes / Libro editado por Dr. Enrique J. de la Rosa (25/09/18)
  Luxturna recomendada para su aprobación por la EMA / Agencia Europea de Medicamentos (25/09/18)
  MeiraGTx recibe la designación de EMA PRIME para Candidato de terapia génica de acromatopsia / Acromatopsia (06/04/18)
  Nightstar Therapeutics inicia fase 3 para NSR-REP1 en Coroideremia / Coroideremia (06/04/18)
  Ben Felten el motociclista ciego más rápido del mundo / Ha batido el récord mundial Guinness (06/04/18)
  La ONCE y la FJD colaboran para evitar distrofias hereditarias de retina / Organización Nacional de Ciegos Españoles (19/02/18)



retina internacional

El XX Congreso Mundial Retina Internacional se celebrará por primera vez en Nueva Zelanda los días 10 y 11 de febrero de 2018