Terapia génica

Actualización de 2 ensayos de terapia génica para Amaurosis congénita de Leber y Achromatopsia


      MeiraGTx ha proporcionado una actualización de sus 2 ensayos de terapia génica para pacientes con trastornos oculares raros - acromatopsia y amaurosis congéntica de Leber.

Terapia génica y Achromatopsia

La compañía anunció que el primer paciente con acromatopsia ha sido tratado con un diseño de terapia génica mediada por AAV para la deficiencia de CNGB3. La escalada de dosis, fase 1/2 estudio espera reclutar a 18 pacientes con acromatopsia.
Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001310

Acerca de achromatopsia

La Achromatopsia es una condición hereditaria recesiva caracterizada por una falta de función fotorreceptora del cono que resulta en deterioro de la visión de color y agudeza visual, escotoma central frecuentemente con fijación excéntrica, hipersensibilidad a la luz (fotofobia) y movimientos oculares involuntarios (nistagmo pendular).
Los niños con acromatopsia relacionada con CNGB3 tienen un deterioro profundo de la vista desde el nacimiento o temprana infancia. La condición es actualmente intratable.

Terapia génica y Amaurosis congénita de Leber

La compañía también anunció que ha completado la dosificación de la segunda cohorte de su ensayo de terapia génica de fase 1/2 en pacientes con amaurosis congénita de Leber. El propósito de este estudio es determinar si la administración subretinal de la terapia génica AVV es segura. También se medirán los resultados de eficacia secundaria.
Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02781480

Acerca de la Amaurosis congénita de Leber

La amaurosis congénita de Leber es una enfermedad degenerativa retiniana hereditaria caracterizada por una severa pérdida de visión al nacer. También ocurren una variedad de otras anomalías relacionadas con los ojos, incluyendo movimientos oculares, ojos profundos y sensibilidad a la luz brillante. Algunos pacientes con amaurosis congénita de Leber también experimentan anomalías en el sistema nervioso central.

La amaurosis congénita de Leber es causada por mutaciones en uno de al menos 19 genes diferentes. Las mutaciones en RPE65, que se expresa en el epitelio pigmentario de la retina (RPE), son responsables en 3 a 16% de las personas afectadas.

 


Publicado el domingo 12 de febrero de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.meiragtx.com

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