Canadá

CRISPR-Cas9 se puede administrar directamente en el ojo de los animales vivos para tratar la degeneración macular relacionada con la edad de manera eficiente y segura


      IBS estudio demuestra que CRISPR-Cas9 puede ser entregado directamente en el ojo de animales vivos para tratar la degeneración macular relacionada con la edad de manera eficiente y segura.

Se estima que casi una de cada diez personas mayores de 65 años tiene algunos signos de degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), y su prevalencia es probable que aumente como consecuencia del envejecimiento de la población. La AMD es una forma de ceguera, común en los caucásicos, que causa visión distorsionada y puntos ciegos. Científicos del Centro de Ingeniería Genómica del Instituto de Ciencias Básicas (IBS) de Canadá informan del uso de CRISPR-Cas9 en la realización de "cirugía génica" en la capa de tejido que soporta la retina de los ratones vivos. Publicado en la investigación del genoma, este estudio combina la investigación básica y las aplicaciones del modelo del ratón.

Las retinopatías más comunes que causan la ceguera son 'retinopatía de la prematuridad' en niños, 'retinopatía diabética' y 'AMD' en adultos mayores. En estas enfermedades, se secretan niveles anormalmente altos del Factor de Crecimiento Endotelial Vascular (VEGF). En la AMD, el VEGF causa la formación de nuevos vasos sanguíneos en los ojos, pero también conduce a fugas de sangre y líquido en el ojo, dañando un área en el centro de la retina llamada mácula.

Las inyecciones de fármacos anti-VEGF son el tratamiento más común contra la DMAE, pero se requieren al menos siete inyecciones al año, porque el VEGF está continuamente sobreexpresado por las células del epitelio pigmentario retiniano enfermo. En lugar de estos tratamientos invasivos, los científicos del IBS creen que la terapia génica con la herramienta de edición de genes de tercera generación CRISPR-Cas9 podría mejorar la situación. "Las inyecciones abordan los efectos, pero no la causa principal del problema. Mediante la edición del gen VEGF, podemos lograr una cura a largo plazo ", explica KIM Jin-Soo, Director del Centro de Ingeniería Genómica.

CRISPR-Cas9 puede cortar y corregir con precisión el ADN en el sitio deseado en el genoma. El sistema CRISPR-Cas9 funciona cortando ADN en un sitio diana, en este caso, dentro del gen VEGF. Hace dos años, los científicos de IBS demostraron que una versión pre-ensamblada de CRISPR-Cas9, a.k.a, Cas9 ribonucleoprotein (RNP), puede ser entregada a las células y células madre para modificar los genes objetivo. El complejo pre-ensamblado funciona rápidamente y se degrada antes de que el cuerpo tenga tiempo de acumular una respuesta inmune contra ella. A pesar de estas ventajas y éxitos anteriores, la dificultad en la entrega de CRISPR-Cas9 pre-ensamblado ha limitado su uso en aplicaciones terapéuticas.

En este estudio, el equipo de investigación inyectó con éxito CRISPR-Cas9 en los ojos de un modelo de ratones con AMD húmedo y localmente modificado el gen VEGF. Inicialmente, encontraron que la entrega del complejo CRISPR-Cas9 pre-ensamblado es más eficiente que la entrega de los mismos componentes en una forma de plásmido. En segundo lugar, el complejo desapareció después de sólo 72 horas. Los científicos evaluaron el genoma completo de los animales y encontraron que el complejo CRISPR-Cas9 modificaba sólo el gen VEGF y no afectaba a otros genes. La progresión de la enfermedad ocular se controló observando la neovascularización coroidea, la creación de nuevos vasos sanguíneos entre la retina y la esclerótica, un problema común de degeneración macular húmeda, y los investigadores encontraron que el área de la NVC se redujo en un 58% . Por otra parte, un probable efecto secundario, a saber, la disfunción cónica, que sólo toma 3 días para mostrar en estos ratones, no se produjo una semana después del tratamiento.

"Hemos desarrollado un tratamiento para suprimir la NVC mediante la inactivación del gen VEGF, una de las causas de la DMAE. Prevemos que, en el futuro, los cirujanos serán capaces de cortar y pegar elementos genéticos que causan enfermedades en los pacientes ", explica Kim Jin-Soo.

Si bien CRISPR-Cas9 se utiliza convencionalmente para corregir las mutaciones causantes de enfermedades hereditarias o de cáncer, este estudio sugiere una nueva terapia para la enfermedad degenerativa no hereditaria "Creemos que se trata de una nueva modalidad terapéutica para el tratamiento de enfermedades no degenerativas " Señala el profesor KIM Jeong Hun (Universidad Nacional de Seúl), "Confirmamos el efecto sobre los modelos animales de la enfermedad y ahora deseamos continuar con los ensayos preclínicos".

 


Publicado el sábado 18 de febrero de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.innovationtoronto.com/2017/02/crispr-cas9-can-be-delivered-directly-into-the-eye-of-living-animals-to-treat-age-related-macular-degeneration-efficiently-and-safely/

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