Neuropatía Óptica Hereditaria de Lebers

GenSight Biologics completa la inscripción de INVERSE Fase III del Estudio de GS010 en el tratamiento de Neuropatía Óptica Hereditaria de Lebers


      Un ensayo clínico de fase III de GS010 en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), se ha completado con éxito.

GenSight Biologics, una compañía biopharma que descubre y desarrolla terapias genéticas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas de la retina y enfermedades del sistema nervioso central, ha anunciado hoy que la inscripción en REVERSE , Un ensayo clínico de fase III de GS010 en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), se ha completado con éxito.

REVERSE es el primero de dos ensayos paralelos de fase III, aleatorizados, con doble enmascaramiento, controlados con facho y multicéntricos diseñados para evaluar la eficacia de una única inyección intravítrea de GS010 (rAAV2 / 2-ND4) en sujetos afectados por LHON debido a La mutación G11778A en el gen mitocondrial ND4. REVERSE reclutó a 36 pacientes con un inicio de pérdida de visión de 7-12 meses, mientras que RESCUE, el segundo ensayo, actualmente está reclutando a 36 pacientes con un inicio de pérdida de visión de menos de 6 meses. Ambos estudios se están llevando a cabo en 7 centros en Europa y en los Estados Unidos.

"Este es un momento emocionante para los pacientes y los médicos, que están esperando un tratamiento seguro y eficiente para LHON. Nos sentimos alentados por los resultados de seguridad y farmacodinámica observados en el estudio de fase I / II, y ahora están a sólo un año de un posible tratamiento transformador para LHON, si los resultados son positivos ", comentó Pr. Nancy J. Newman, MD, investigadora del estudio y Directora de la Sección de Neuro-Oftalmología, Escuela de Medicina de la Universidad Emory, Atlanta, Georgia (EE.UU.).

Se esperan los resultados de REVERSE a las 48 semanas al final del primer trimestre de 2018.

Se espera que RESCUE complete la inscripción al final del primer semestre de 2017.

GS010 ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto en Estados Unidos como en Europa.

Acerca de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. es una empresa de biotecnología en fase clínica que descubre y desarrolla terapias nuevas para enfermedades neurodegenerativas de la retina y enfermedades del sistema nervioso central. El gasoducto de GenSight Biologics aprovecha dos plataformas tecnológicas principales, la Mitochondrial Targeting Sequence (MTS) y la optogenética para la retinitis pigmentosa, para ayudar a preservar o restaurar la visión en pacientes que sufren de enfermedades retinianas degenerativas graves. El candidato a producto líder de GenSight Biologics, GS010, está en ensayos de fase III en la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), una rara enfermedad mitocondrial que conduce a la baja visión irreversible y la ceguera legal en adolescentes y adultos jóvenes. Usando su enfoque basado en la terapia génica, los candidatos de GenSight Biologics están diseñados para ser administrados en un único tratamiento a cada ojo mediante inyección intravítrea para ofrecer a los pacientes una recuperación visual funcional sostenible.

Acerca de GS010

GS010 apunta a la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON, por sus siglas en inglés), una rara enfermedad genética mitocondrial heredada por la madre, caracterizada por la degeneración de las células ganglionares de la retina que produce una pérdida de visión brutal e irreversible que puede conducir a la ceguera legal y afecta principalmente a adolescentes y adultos jóvenes. GS010 aprovecha una plataforma tecnológica propietaria de la secuencia de orientación mitocondrial (MTS), que surge de los trabajos de investigación realizados en el Institut de la Vision de París, que, asociado al gen de interés, permite a la plataforma abordar específicamente los defectos dentro de las mitocondrias utilizando un AAV Vector (Adeno-Associated Virus). El gen de interés se transfiere a la célula que se va a expresar y produce la proteína funcional, que luego se trasladará a las mitocondrias a través de secuencias nucleotídicas específicas con el fin de restaurar la función mitocondrial ausente o deficiente.

Acerca de RESCUE y REVERSE

RESCUE y REVERSE son dos ensayos separados de Fase III de ensayos clínicos aleatorios, de doble enmascaramiento, controlados con falsos ensayos, diseñados para evaluar la eficacia de una única inyección intravítrea de GS010 (rAAV2 / 2-ND4) en sujetos afectados por LHON debido a la mutación G11778A en la Mitocondrial ND4 gen.

El criterio de valoración primario medirá la diferencia en la eficacia de GS010 en los ojos tratados en comparación con los ojos simulados tratados basándose en la mejor corrección de la agudeza visual (BCVA), medida con el ETDRS a las 48 semanas después de la inyección. Se utilizarán las puntuaciones de los registros de logaritmos de los ángulos mínimos de resolución, o LogMAR, que se derivan del número de letras que se leen en la tabla ETDRS, con fines estadísticos. Ambos ensayos han sido adecuadamente alimentados para evaluar una diferencia clínicamente relevante de al menos 15 letras ETDRS entre los ojos tratados y no tratados ajustados a la línea de base.

Los criterios de valoración secundarios implicarán la aplicación del análisis primario a los mejores ojos que recibieron GS010 en comparación con los que recibieron farsa, ya los ojos peores que recibieron GS010 en comparación con aquellos que recibieron sham. Además, se evaluará una evaluación categórica con un análisis de respuesta, incluyendo la proporción de pacientes que mantienen la visión (pérdida de ETDRS 15L), la proporción de pacientes que obtienen 15 letras ETDRS de la línea de base y la proporción de pacientes con agudeza Snellen> 20 /

 


Publicado el martes 21 de febrero de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.businesswire.com/news/home/20170220005619/en/

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